El video presenta los avances en el tratamiento de enfermedades degenerativas de los fotorreceptores de la retina utilizando células madre en la Universidad de Iowa. Se enfoca en el uso de células pluripotentes inducidas (IPS) en lugar de células derivadas de embriones humanos. El objetivo principal es desarrollar terapias para todas las etapas de enfermedades degenerativas de los fotorreceptores, desde las más tempranas hasta las más avanzadas.

El proceso comienza con una biopsia de piel del paciente, cuyas células se reprograman utilizando los factores de Yamanaka para convertirlas en células madre primitivas. Estas células se diferencian en precursores de fotorreceptores mediante factores de transcripción adicionales. Las células se corrigen genéticamente utilizando CRISPR-Cas9 para abordar las mutaciones causantes de la enfermedad.

Para mejorar la supervivencia de estas células trasplantadas, se colocan en un andamiaje biodegradable producido mediante impresión 3D y polimerización de dos fotones. Este andamiaje permite la integración de las células y su difusión lateral antes de degradarse. El video muestra cómo se carga el andamiaje con las células y el procedimiento quirúrgico para implantarlo en el espacio subretiniano de un modelo animal.

Los resultados iniciales en modelos animales muestran que el andamiaje es bien tolerado, con una mínima inflamación y reabsorción espontánea del fluido subretiniano. Los próximos pasos incluyen la aprobación de la FDA para iniciar ensayos clínicos en humanos con degeneración avanzada de los fotorreceptores.