En este video, el conferenciante presenta la experiencia de su equipo con el tratamiento Luxturna, una terapia génica destinada a las distrofias retinianas causadas por mutaciones en el gen RPE65. La intervención incluye una vitrectomía y la inyección subretiniana del fármaco. Los resultados preliminares muestran mejoras significativas en la función visual de la paciente tratada. La terapia génica requiere una detallada caracterización clínica y genética de los pacientes, así como un riguroso protocolo de preparación y administración. Dado el alto coste del tratamiento, la implementación y autorización de Luxturna en España está siendo cuidadosamente considerada por las autoridades sanitarias.