Mesa de Controversias: Terapia génica en DMAE húmeda El futuro Gold Standar de tratamiento
La degeneración macular húmeda es una enfermedad con creciente prevalencia. Aunque los tratamientos actuales con antiangiogénicos han mejorado el pronóstico visual, la carga de tratamiento sigue siendo un problema. La terapia génica se perfila como el futuro del tratamiento, permitiendo una única dosis que mantiene niveles estables de anti-VEGF, evitando fluctuaciones y reduciendo la necesidad de inyecciones repetidas.
Principales avances en terapia génica:
- Se están investigando tres vías de administración: intravítrea, subretiniana y supracoroidea.
- Se utilizan virus adeno-asociados por su seguridad y expresión prolongada del gen terapéutico.
- Estudios en fase 2 muestran reducciones del 84-94% en la carga de inyecciones.
Moleculas en estudio:
- XOX – Inyección intravítrea con reducción significativa de inyecciones.
- 4D-150 – Bloquea cuatro familias del VEGF con resultados similares.
- RGX-314 – Inyección subretiniana con estudios a 4 años mostrando mejora en la visión.
Limitaciones y desafíos:
- Efectos adversos: Posibles reacciones inmunológicas, cambios pigmentarios (70%), hemorragias y desprendimiento de retina.
- Necesidad de cirugía: La terapia subretiniana implica vitrectomía en muchos casos.
- Costo elevado: Se desconoce aún el precio final del tratamiento.
Comparación con antiangiogénicos actuales:
- Los nuevos anti-VEGF como aflibercept 8 mg y faricimab permiten espaciar las inyecciones a 16-24 semanas con seguridad comprobada.
- Ensayos clínicos muestran que más del 78% de los pacientes pueden espaciar inyecciones a 16 semanas o más.
- Su perfil de seguridad es bien conocido y manejable.