El video aborda el uso de células madre para el tratamiento de la degeneración macular atrófica y la enfermedad de Stargardt. Las células madre tienen la capacidad de diferenciarse en todos los tipos celulares, lo que se conoce como medicina regenerativa. Advanced Cell Technology ha desarrollado plataformas celulares a partir de una sola blastómera en 2005, sin destruir embriones, y nunca necesitará crear otra línea celular nuevamente.

Racional:

Muchas enfermedades oculares son causadas por anomalías en las células del epitelio pigmentario de la retina (RPE).

El ojo es un sitio privilegiado inmunológicamente y es fácil entregar dosis pequeñas de células o medicamentos en esta área.

Estudios preclínicos:

En modelos animales, las células RPE derivadas de células madre se inyectaron en el espacio subretiniano y poblaron áreas donde faltaban células RPE, mejorando la salud de la capa de fotorreceptores.

Ensayos clínicos:

Ensayos de fase uno en degeneración macular relacionada con la edad (AMD) y distrofia macular de Stargardt en EE. UU. y Reino Unido.

Se inyectaron células RPE inmaduras bajo la retina de pacientes con enfermedades en etapas avanzadas.

Los pacientes recibieron inmunosupresión para prevenir el rechazo celular.

Resultados:

No se observaron eventos adversos relacionados con el tejido trasplantado.

Hubo parches de tejido pigmentado subretiniano en 13 de los 18 pacientes, indicando la presencia y posible función de las células RPE trasplantadas.

La agudeza visual se mantuvo sin cambios o mejoró en 17 de los 18 pacientes.

Conclusión: El estudio de fase uno muestra que las células RPE derivadas de células madre embrionarias humanas son bien toleradas hasta 32 meses. Aunque los resultados son prometedores, es necesario realizar más estudios para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo.