31 de octubre de 2024
En este video se presenta un resumen sobre el uso de la terapia génica en el tratamiento de la degeneración macular asociada a la edad (DMAE). La terapia génica tiene […]
SERV – Sociedad Española de Retina y Vítreo
En este video se presenta un resumen sobre el uso de la terapia génica en el tratamiento de la degeneración macular asociada a la edad (DMAE). La terapia génica tiene el potencial de ofrecer una liberación sostenida de antiangiogénicos, lo cual podría reducir la necesidad de inyecciones periódicas y mejorar la comodidad del paciente.
Conceptos Clave de la Terapia Génica:
Transfección: Introducción de material genético en las células para sustituir genes defectuosos o ausentes.
Vectores Virales y No Virales: Utilización de virus como retrovirus, adenovirus y virus adenoasociados, así como vectores no virales, para llevar el material genético a las células objetivo.
Vías de Administración: Administración en vivo directamente al paciente, o ex vivo, mediante la extracción, transfección y reimplantación de células del paciente.
Aplicaciones en Retina:
Ojo como Diana Perfecta: El ojo es adecuado para la terapia génica debido a sus características anatómicas y de inmunoprivilegio.
Estudios Preclínicos y Clínicos: Diversos estudios han evaluado la seguridad y eficacia de diferentes moléculas y vectores en animales y humanos.
Proyectos Actuales:
Regeneron Bio RGX-314: Estudio en EE.UU. utilizando un vector viral tipo 8 para la administración subretiniana.
Target AMD: Proyecto europeo que utiliza trasposones (vectores no virales) para la introducción del gen del factor derivado del epitelio pigmentario (PEDF).
Conclusiones: La terapia génica representa una solución prometedora para el tratamiento a largo plazo de la DMAE. Sin embargo, quedan cuestiones por resolver sobre los mejores vectores y promotores, la vía de administración más efectiva, y la selección de pacientes ideales.